Établissement de référence en région Sud dans la lutte contre le cancer, l'Institut Paoli-Calmettes jouit d'une reconnaissance internationale pour la prise en charge des hémopathies malignes et des greffes de cellules souches hématopoïétiques. L'établissement compte aujourd'hui parmi les centres français les plus reconnus en recherche sur les cancers hématologiques. Il participe activement au développement de nouveaux traitements, qu'il s'agisse de formes aiguës, réfractaires, récidivantes ou chroniques. Alors que les cancers hématologiques représentent environ 5 % des cancers et ont longtemps été associés à un pronostic très sombre, ils affichent aujourd'hui des taux de guérison compris entre 60 % et 75 %.

 

Un département de thérapie cellulaire ultra-spécialisé à Marseille

Pour répondre aux besoins croissants de la population régionale, un bâtiment entièrement dédié nommé IPC4 a été inauguré en 2019. Cette structure comprend 80 chambres spécialement conçues pour la prise en charge des patients à haut risque de complications infectieuses. En 2025, 1 600 nouveaux patients y ont été pris en charge pour un cancer du sang. L'Institut Paoli-Calmettes se positionne à la pointe des traitements par thérapie cellulaire, avec plus de 10 000 greffes de cellules souches réalisées depuis les années 1980. Ce programme figure parmi les cinq plus actifs d'Europe et bénéficie d'une renommée internationale grâce à la conduite de nombreux essais de recherche clinique portant sur l'innovation en transplantation.

Une équipe dédiée réunissant plusieurs dizaines de médecins, soignants, pharmaciens et techniciens assure la prise en charge globale des malades, ainsi que le prélèvement, l'acheminement et le contrôle qualité des produits cellulaires réinjectés. La contribution majeure de l'institut dans le domaine des greffes allogéniques est appuyée par plusieurs centaines de publications scientifiques. Ces travaux se poursuivent actuellement à travers différents programmes destinés à améliorer les résultats chez les personnes atteintes de leucémie, en particulier les patients les plus âgés et les plus fragiles.

 

Des thérapies ciblées prometteuses contre les leucémies aiguës

Les leucémies aiguës et chroniques bénéficient désormais d'avancées thérapeutiques significatives, entraînant une amélioration notable des taux de rémission et de survie. Bien que le parcours de soin reste complexe, l'arsenal thérapeutique des leucémies aiguës myéloblastiques s'est renforcé ces dernières années grâce à l'arrivée des thérapies ciblées. L'offre de soin de l'établissement intègre les molécules les plus récentes ainsi que des travaux visant à optimiser l'utilisation de ces médicaments. L'institut mène notamment plusieurs recherches sur le venetoclax, dont l'essai clinique national prospectif STOPVEN coordonné par le Dr Sylvain Garciaz, qui étudie la désescalade thérapeutique et la possibilité d'interrompre le traitement chez certains patients.

La révolution des CAR-T cells et le rôle moteur de l'Institut Paoli-Calmettes

Les traitements par CAR-T cells constituent une avancée majeure dans la prise en charge des hémopathies malignes, en particulier pour les patients en rechute ou réfractaires aux protocoles conventionnels. Cette approche consiste à prélever les lymphocytes T du patient afin de les modifier génétiquement en laboratoire pour les rendre capables de détruire certains lymphomes, myélomes ou leucémies aiguës. L'Institut Paoli-Calmettes joue un rôle précurseur dans le développement et l'accès à ces médicaments d'avenir. Il figure actuellement parmi les trois seuls établissements de la région Provence-Alpes-Côte d'Azur habilités à proposer ces immunothérapies cellulaires.

Après avoir déployé les traitements autorisés par les autorités de santé françaises et européennes, l'établissement participe à des essais cliniques de phases I, II et III testant des CAR-T cells sur d'autres pathologies tumorales. L'institut était d'ailleurs l'un des deux seuls centres ouverts en France pour l'essai de phase précoce KT-US486. Ce programme a permis à un patient de recevoir un CAR-T cell innovant ciblant le CLL1, une molécule présente à la surface des cellules de leucémie aiguë myéloblastique. La sécurité globale de ces processus est garantie par un Centre de Thérapie Cellulaire conforme aux normes européennes et régulièrement inspecté par l'ANSM. Cette expertise bénéficie également aux programmes de greffes d'autres hôpitaux de la métropole marseillaise et de la région PACA.

 

Une synergie étroite entre recherche fondamentale et recherche clinique

La force de l'établissement repose sur la proximité directe entre l'activité médicale et la recherche scientifique. La présence sur un même site des cliniciens spécialisés et des chercheurs du Centre de Recherche en Cancérologie de Marseille experts en biologie des leucémies permet de faire le lien constant entre la biologie du laboratoire et la santé du patient, comme le souligne le Pr Norbert Vey, hématologue et Directeur général de l'institut.

Créé en 2008, le Centre de Recherche en Cancérologie de Marseille associe l'Inserm, Aix-Marseille Université, le CNRS et l'Institut Paoli-Calmettes. Il regroupe plus de 400 collaborateurs répartis en 19 équipes qui mènent des programmes allant des aspects fondamentaux de la maladie jusqu'aux essais cliniques chez l'homme. Au sein du département OHIO, piloté par les Dr Estelle Duprez et Sylvain Garciaz, six équipes se consacrent spécifiquement à la biologie des leucémies et à l'immunothérapie. Cette organisation intégrée permet de découvrir de nouvelles cibles moléculaires et de développer rapidement les stratégies thérapeutiques de demain.